Директор Центра нейрологии в Университете Северной Каролины, Марк Зилка, возглавил команду ученых, которым удалось успешно провести редактирование генома у еще не рожденных мышей. Их целью была проверка возможности применения инструмента CRISPR-CAS9 для исправления дефектов в генах, которые приводят к развитию аутизма. Эксперимент показал хорошие результаты, но это ставит очень непростой вопрос – насколько этично готовить аналогичное вмешательства в геном будущих человеческих детей?
Ученые сосредоточились на противодействии синдрому Ангельмана, который приводит к судорогам, задержкам речи, аутизму. Причина его — в мутации гена UBE3A на 15-ой хромосоме, которая передается от матери. Попытки заменить неправильный ген его отредактированной версией провалились из-за неожиданных побочных эффектов и осложнений. Но это в случае с инъекциями для уже рожденных детей, а что если попробовать провести процедуру на эмбрионах?
«Чем раньше произойдет редакция генома, тем лучше», отмечает Зилка. Его команда прооперировала беременных мышей примерно за три дня до рождения потомства, вскрыв мозг эмбрионов и введя туда подготовленный фермент. Это позволило отключить дефектный ген и задействовать вместо него здоровую отцовскую копию, поэтому отклонений в развитии организма не произошло. Но у ученых пока мало информации о том, как такое вмешательство скажется на поведении мышей.
Идея лечения сложных недугов еще в утробе матери, до полного формирования организма ребенка, очень заманчива. Но и настолько же рискованна, ведь, фактически, ученые вступают в ранее неизвестную область. Им придется быть очень осторожными при разработке новых методик для воздействия на человеческие эмбрионы.
