Ученые из Новосибирска провели синтез олигонуклеотидов для борьбы с СМА

20 февраля 2024, ,
0

В России могут создать препарат для лечения СМА

Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины, относящегося к структуре СО РАН, смогли осуществить успешный синтез фрагментов ДНК. Это поможет более эффективно бороться со cпинальной мышечной атрофией, больше известной как СМА.

СМА является весьма редким генетическим заболеванием, при котором у больного довольно активно прогрессирует мышечная слабость, со временем сопровождающаяся разрушением скелета, а также дыхательной недостаточностью. В прошлом году на территории России диагноз СМА был поставлен 55 детям.

На сегодняшний день во всем мире создано лишь два эффективных лекарства для терапии СМА. Первое, отечественное, каждый квартал вводится в спинной мозг, а цена одной вводимой дозы составляется порядка $100 000. Второй препарат, зарубежный, вообще имеет ценник в заоблачные $1 300 000.

Однако благодаря исследованиям новосибирских ученых и разработанной ими передовой методике синтеза фрагментов ДНК, количество необходимых доз российского препарата можно значительно снизить — для этого ученые успешно провели синтез 18 терапевтических нуклеотидов, показавших требуемую стабильность.

Ученые из ИХБФМ уже готовы к сотрудничеству с производителями фармацевтической продукции с примерной себестоимостью препарата в $15 000, а само лекарство, в основе которого лежит их перспективная методика синтеза, может применяться не только для лечения больных с СМА, но и других редких болезней.

Речь идет мышечных дистрофиях Беккера и Дюшенна, острой печеночной порфирии, наследственной амилоидной полинейропатии, возрастной мышечной дегенерации и многих других заболеваний.

Поделиться
Вконтакте
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ
Комментарии  0
    (без регистрации)
    Любопытный факт
    Вождение машины в нетрезвом состоянии сурово наказывается в большинстве стран мира. Но в Уругвае, напротив, при нарушении правил дорожного движения состояние опьянения может служить смягчающим обстоятельством.
    Обновить
    Свежие Комментарии

    ВойтиРегистрация
    Вход
    через соцсети
    Вход
    Почта:
    Пароль:
    Регистрация
    Почта:
    Имя:
    Пароль: